鏡湖醫院於11月5日下午在霍英東博士專科醫療大樓舉行新聞發佈會，宣佈本院為粵港澳大灣區首個醫療機構引入針對罕見病遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（簡稱cTTP）的酶替代治療創新藥——注射用阿帕達酶α（即重組人ADAMTS13蛋白）。該療法可有效補充患者體內缺陷酶，提供穩定酶水平，顯著降低急性發作風險及相關癥狀發生率，為罕見血液疾病患者帶來新治療選擇，避免傳統頻繁輸注新鮮冰凍血漿帶來的感染風險。

鏡湖醫院院長李鵬斌，副院長張振榮、黎啟盛，院長助理潘寶全，兒科副主任李靜，兒科副主任顧問醫生陳彥等多名醫護代表出席。

鏡湖醫院多名代表合照

張振榮致辭稱，本院在本澳率先引入阿帕達酶α，實現與國際前沿療法的快速接軌，不僅讓本地患者受益，大灣區的患者可通過在本院診療，盡早受惠新藥治療，造福大灣區的居民，亦為灣區醫療發展貢獻「鏡湖經驗」。

他呼籲各界持續關注罕見病群體，給予更多理解與幫助；鼓勵醫務人員加強培訓、保持臨床警覺，落實「早發現、早診斷、早治療」，讓每位罕見病患者得到適切診治。未來醫院將持續推進醫療創新與區域協作，以更優質的服務守護粵港澳大灣區居民的健康。

鏡湖醫院副院長張振榮

本澳出現首例個案

陳彥介紹指，血栓性血小板減少性紫癜是一種罕見並危及生命的血液疾病，每一百萬人中約有2至6人發病。主要特徵包括全身小血管內形成大量微小血栓，導致血小板消耗、紅血球破壞，並可能影響多個器官功能。經本院兒科團隊診斷，澳門首例病患為一名現時14歲2個月的男性。患者早年足月順產，出生後25小時出現皮膚黃染加重，過去共7次因感染後發熱及血小板減少入院，2017年入院時外周血塗片可見較多碎片紅細胞。目前該病人情況穩定，日後若急性發作，將有機會應用阿帕達酶α治療。

鏡湖醫院兒科副主任顧問醫生陳彥介紹相關情況

李靜在會上表示，本院引入阿帕達酶α，對本澳乃至大灣區，以及全中國的相關患者和家屬是重要的歷史時刻，這標致着病人可得到對症性的突破治療。本院兒科團隊過去多年參與相關個案的診治，明白患者和家屬的無助和艱辛。罕見病不只罕見，更是罕治。現在新藥為患者帶來曙光，兒科團隊有信心和能力，把世界前沿的創新藥物，以最快的速度帶給有需要的患者，希望每一位患者得到高效的服務和溫暖。

鏡湖醫院兒科副主任李靜

潘寶全表示，本院兒科團隊利用新技術可作出精準的診斷和治療，為罕見病病人帶來福音。同時，在特區政府支持下，本院在新藥提供方面較及時及便利，為廣大患者帶來更適切的診斷。

鏡湖醫院院長助理潘寶全

文：兒科、宣傳組